治疗致命癌症的基因疗法

2017-07-12 02:05:29

作者:Shaoni Bhattacharya世界上第一个治疗胰腺癌患者的基因治疗试验正在英国推出该疗法使用“特洛伊木马”技术用大剂量的毒性药物攻击癌细胞由英国牛津生物医学公司开发的MetXia由一种逆转录病毒组成,该病毒经过修饰后可携带通常在肝脏中发生的酶基因逆转录病毒仅在分裂细胞中复制,因此治疗主要针对癌细胞一旦进入细胞,病毒就会插入酶的基因,细胞开始产生它然后酶将无活性药物转化为毒性形式这可以消除肿瘤细胞,而不会伤害正常细胞这也意味着可以向肿瘤递送大量增加的化疗剂量,而患者不会遭受更大的有害影响 “在工业化的世界中,每年至少有25万人死于胰腺癌,”英国利物浦大学外科教授John Neoptolemos表示,他正在领导这项试验 “关于胰腺癌的可怕的是,如果你有先进的疾病,和你平时做什么,你可以在几个星期之内向预测死亡日期”阿兰Kingsman,牛津生物医药公司首席执行官说:“我们是对胰腺癌试验感到非常兴奋我们有理由相信MetXia可能在这种类型的癌症中非常有效“在胰腺癌和试管的动物模型中的工作已经显示出MetXia的有希望的结果早期临床试验以测试其在乳腺癌和黑色素瘤患者中的安全性也令人鼓舞 Neoptolemos说,这种经过修饰的逆转录病毒携带一种称为细胞色素P450的酶基因,该酶基本上是一种解毒基因该酶将一种名为环磷酰胺的非活性化疗药物转化为有毒的磷酰胺芥子气和丙烯醛 Neoptolemos和他的团队目前正在招募9名患者进行“原理证明”试验 - 以测试当局部或全身注射时病毒确实被癌细胞吸收一两天后,患者将接受环磷酰胺治疗,环磷酰胺应仅在癌细胞中转化为毒性形式如果第一次试验成功,该团队将对20至40名患者进行安全性试验在过去几年中,基因治疗的进展一直在摇摇欲坠 “泡沫男孩”综合征 - - 当被处理一些男孩子的X-SCID在插入新基因的安全问题提出了在2003年和5月28日法国的审判过程中意外发达白血病,通过Avigen血友病基因治疗试验被叫停是因为安全问题但Neoptolemos说MetXia是一种不同类型的基因疗法 “这是一种不同类型的基因疗法,因为我们不会取代丢失的基因”“我们实际上正在杀死细胞,”他说 “由于癌细胞的抗药性机制,